Une nouvelle thérapie ciblée révèle une excellente efficacité dans des cancers pédiatriques très rares
Chez les enfants et les adolescents, certaines tumeurs très rares et souvent de mauvais pronostic, présentent des fusions au niveau du gène ALK. Cette anomalie concerne notamment certains gliomes infantiles de haut grade, certains sarcomes ou des tumeurs myofibroblastiques inflammatoires (qui ne sont pas malignes mais localement envahissantes). Et les équipes de l’Institut Curie sont reconnues au niveau international pour leur expertise et leurs travaux sur le gène ALK.
Les inhibiteurs de ALK ont déjà été utilisés dans certains cas de tumeurs de l’enfant : les lymphomes anaplasiques à grandes cellules (présentant une fusion de ALK) et certains cas de neuroblastomes (en cas de mutation ou amplification de ALK Le Pr François Doz, pédiatre oncologue, directeur adjoint de la recherche clinique, de l’innovation et de l’enseignement du centre SIREDO de l’Institut Curie, présentera en communication orale les résultats très encourageants de l’étude de phase 1/2 iMATRIX menée chez des enfants présentant des tumeurs du système nerveux central ou des tumeurs solides non lymphomateuses avec une fusion du gène ALK.
Alectinib in children and adolescents with solid or CNS tumors harboring ALK-fusions: A data update from the iMATRIX alectinib phase I/II open-label, multi-center study.Pediatric Oncology, 31 mai 2025. Pr François Doz
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